Les maladies rares du sang

Le Purpura Thrombotique Thrombocytopénique acquis, la maladie des agglutinines froides, la drépanocytose, la bêtathalassémie et l’hémophilie A et B sont des maladies rares du sang en attente de solutions thérapeutiques innovantes. Grâce à notre connaissance des maladies rares et notre expertise en hématologie nous mettons tout en œuvre pour répondre aux besoins non couverts de ces patients.

Le Purpura Thrombotique Thrombocytopénique acquis (PTTa)

Le Purpura Thrombotique Thrombocytopénique acquis (PTTa) est une maladie rare du sang, qui touche environ 130 patients par an en France. Il s’agit d’une maladie auto-immune rare très grave. Parce qu’elle peut engager le pronostic vital, le PTTa nécessite une prise en charge adaptée et sans délais dans un service de soins intensifs. Le PTTa est causé par des auto-anticorps (anti-ADAMTS13), c’est-à-dire des anticorps qui s’attaquent aux propres cellules d’un organisme. Ils engendrent la formation de caillots dans les petits vaisseaux sanguins, à l’origine de la destruction des globules rouges, d’une baisse des plaquettes et de défaillances d’organes.

 

Ce trouble du sang peut se manifester sous différentes formes, d’intensité variable : entre autres fièvre, maux de tête, confusion, AVC, coma, douleurs thoraciques, infarctus du myocarde, anémie, saignements du nez et/ou des gencives, ecchymoses, douleurs abdominales, diarrhées, nausées et purpura.

Le diagnostic du PTTa est complexe car les symptômes observés ne sont pas spécifiques et peuvent faire penser à d’autres pathologies. La rapidité du diagnostic peut ainsi avoir une incidence sur le pronostic vital du patient et sur la durée de son séjour à l’hôpital. Après l’épisode de PTTa, un suivi régulier de l’activité enzymatique ADAMTS13 est nécessaire afin de réduire le risque de récidive.

*en collaboration avec Sobi dans l’Union Européenne.

« Depuis 6 ans, je vis avec une épée de Damoclès au-dessus de la tête »

Gwenaelle a 25 ans lorsque le PTTa la plonge dans le coma. Malgré les répercussions de la maladie sur son quotidien, elle a décidé de vivre et de travailler normalement.

Vivre avec une maladie rare du sang

« Se rapprocher des personnes atteintes de PTTa est important pour se sentir moins seul ». Découvrez le témoignage de Jo, patiente atteinte de PTTa depuis 1995.

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