Notre manifeste pour les patients atteints de maladies rares
Seuls, ils sont rares. Mais ensemble, nous sommes nombreux !
Les maladies rares lysosomales
Elles constituent un groupe d’une cinquantaine de maladies rares qui atteignent près de 3 000 personnes en France. Parmi elles : le déficit en sphingomyélinase acide (ASMD), la maladie de Gaucher, de Pompe, de Fabry et la mucopolysaccharidose de type 1 (MPSI).
Les maladies rares du sang
Elles regroupent un ensemble de troubles sanguins très divers mais peu fréquents. Parmi ces maladies : le Purpura Thrombotique Thrombocytopénique acquis (PTTa), la drépanocytose, la bêtathalassémie et l’hémophilie A et B.