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maladies rares

Maladies rares

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Maladies rares

 

Répondre aux besoins des patients atteints
de maladies rares

En France, 1 personne sur 20 est touchée par l’une des 7 000 maladies rares répertoriées à ce jour, soit près de 3 millions de personnes1. Un grand nombre de ces maladies rares et graves sont dites « orphelines ». Elles se caractérisent par l’absence de traitement et l’insuffisance de recherche, en raison de la complexité et des contraintes économiques à développer des traitements pour un faible nombre de malades.

En France, la maladie de Gaucher est la première maladie rare à avoir bénéficié d’un traitement. Il a ouvert la voie à la découverte des premières thérapies ciblant 3 autres maladies génétiques rares : la maladie de Fabry, la mucopolysaccharidose de type I et la maladie de Pompe.

Références

Mise à jour : 09 Janvier 2017

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